2023年新版國家醫(yī)保目錄正式公布。

據(jù)悉，今年國談通過形式審查的藥品品種數(shù)達到了386個，創(chuàng)歷史新高，最終有143個目錄外藥品參加此次醫(yī)保談判或競價，其中121個藥品談判或競價成功，平均降價幅度達到61.7%。本輪調(diào)整后，國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)達到3088種，其中西藥1698種、中成藥1390種；中藥飲片仍為892種。

值得注意的是，此次CART、ADC等備受期待的高價創(chuàng)新抗癌藥進了初審名單，但無緣最后的醫(yī)保目錄，而戈謝病、重癥肌無力等罕見病治療新藥卻首次納入國家醫(yī)保。

11月17日，寒冬料峭，在北京順義的一家賓館內(nèi)，一年一度的國家醫(yī)保藥品目錄談判（國談）拉開帷幕。

和往年不同，此次等待區(qū)轉(zhuǎn)移到了室內(nèi)，環(huán)境相對舒適，但是談判的氛圍卻絲毫不輕松，相比于前幾次，今年國談通過形式審查的藥品品種數(shù)量創(chuàng)歷史新高，這也意味著要想進入醫(yī)保，競爭將更加殘酷和激烈。

12月13日，國家醫(yī)保藥品目錄（2023）公布。/圖：國家醫(yī)療保障局

各家藥企談判代表們神色緊張，三三兩兩低聲交談，一邊等待著“叫號”，一邊又在做著最后的商討，他們清楚，新藥能否第一時間進入醫(yī)保關(guān)乎到市場份額以及營銷的策略。

但價格的一絲絲變化又影響著企業(yè)的生存。

“最后再確認下，（報價）輸入在上面”。

一名短發(fā)女士從包里拿出計算器，讓坐在自己對面的同事輸入已經(jīng)準(zhǔn)備好的第一次報價。他們是下一個要進去談判的企業(yè)代表?！?塊”，捂著嘴小聲說道，隨后其中一個調(diào)侃說：“越到后面越緊張”。

類似的場景一直延續(xù)到11月20日下午，為期4天的2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場談判競價環(huán)節(jié)才全部結(jié)束，一個月后，國家醫(yī)保目錄正式公布，126個藥品新增進入國家醫(yī)保藥品目錄，1個藥品被調(diào)出目錄。

◎ 圖：國家醫(yī)療保障局

面對這樣的結(jié)果“有人歡喜有人愁”！戈謝病、重癥肌無力等罕見病患者迎來醫(yī)保新藥，而備受矚目的乳腺癌藥物德曲妥珠單抗（DS-8201）、針對血液腫瘤的CART療法并未能未進入國家醫(yī)保。

本以為是ADC的盛宴，最后期待落空

ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）、GLP-1無疑是2023年“醫(yī)藥圈”里搶眼的賽道。

當(dāng)CART在談判期間傳出不上談判桌后，ADC就成為目錄外新藥的最大看點。

抗體藥物偶聯(lián)物（antibody-drug conjugate，ADC）是一類抗體、連接頭和細胞毒性藥物組成的靶向生物藥劑，以單抗為載體將小分子細胞毒性藥物為靶向方式高效地運輸至目標(biāo)腫瘤細胞內(nèi)發(fā)揮抗腫瘤的作用。

據(jù)39深呼吸了解，目前國內(nèi)獲批上市的ADC藥物有7款，已有3款進入了醫(yī)保目錄，而剩下的4款此次都出現(xiàn)在了初審的名單里。

本以為這次是ADC的盛宴，最后發(fā)現(xiàn)放了“啞炮”，剩下的這4款A(yù)DC都沒有成功進入醫(yī)保目錄。

最令人惋惜的是在全球所向披靡的ADC“神藥”——DS-8201。

據(jù)悉，DS-8201在國內(nèi)獲批用于治療既往接受過一種或一種以上抗HER2藥物治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性成人乳腺癌患者。

從臨床研究來看，DS-8201能夠突破前線療法的天花板，甚至讓無藥可治的乳腺癌患者有了“生的希望”，從療效來看，DS-8201是目前問世的ADC效果最強的，沒有之一。某臨床醫(yī)生表示，“只要是乳腺癌患者，能用基本上都建議使用。”

出色的療效卻“倒”在了高昂的醫(yī)療費用上。知情人士透露，作為“保基本”的醫(yī)保，DS-8201顯然還不夠“實惠”，年用藥費用近30-50萬元，大大地超過了進入門檻。與其它進入醫(yī)保目錄的HER2 ADC相比，恩美曲妥單抗（年費約18.5萬元），榮昌的維迪西妥單抗（年費約13.7萬元）差距較大。

39深呼吸統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，目前進入醫(yī)保目錄的ADC藥品都將年費壓縮進了10-20萬的區(qū)間，換句話說，其它ADC想進入醫(yī)保必須先將價格降到此區(qū)間，否則想要進入目錄很難。

相對于ADC，GLP-1類藥物成功“續(xù)約”                     

GLP-1，即胰高血糖素樣肽-1，是一種由人胰高血糖素基因編碼，其由腸道L細胞分泌的肽類激素，可以促進胰島素的合成和分泌，并抑制食欲，延緩胃內(nèi)容物排空等。

今年國談，司美格魯肽注射液和貝那魯肽注射液、度拉糖肽注射液、聚乙二醇洛塞那肽注射液等三款GLP-1類產(chǎn)品成功續(xù)約。

最近幾年，因為減肥適應(yīng)癥的開發(fā)，原本用于治療二型糖尿病的司美格魯肽注射液，成為了炙手可熱的明星藥品，被稱為“減肥神藥”，一時風(fēng)頭無兩。業(yè)內(nèi)人士認為，以司美格魯肽為代表的GLP-1類藥物，大概率會超過PD-1抑制劑，成為下一代藥王。

早在今年6月，就傳出司美格魯肽注射液申請新適應(yīng)癥，業(yè)界猜測極有可能是減重適應(yīng)癥。此前，屬于同類型的華東醫(yī)藥的國產(chǎn)利拉魯肽注射液，3月就獲批增加了減重作為新的適應(yīng)癥。

但此次續(xù)約的GLP-1類產(chǎn)品，適應(yīng)癥只能是糖尿病。當(dāng)下，仍沒有任何一款藥物的減重適應(yīng)癥被納入醫(yī)保支付。無論是利拉魯肽還是司美格魯肽，未來，有沒有可能讓醫(yī)保為減重這一適應(yīng)癥買單？

行業(yè)對此問題的意見并不統(tǒng)一。

“作為減重藥物，更應(yīng)該是市場化，而不應(yīng)該由醫(yī)保買單?！庇嗅t(yī)生表示。

多款“孤兒藥”首進醫(yī)保，罕見病需求被看見

在每年的醫(yī)保目錄中，除了“明星藥”值得關(guān)注，天價的罕見病藥物也一直是部分人的迫切需求。

根據(jù)美國食品與藥物管理局（FDA）的統(tǒng)計，全球已知的罕見病約有7000多種，占人類疾病數(shù)量的10%。我國罕見病患者的總數(shù)不低于2000萬人，這是一個龐大的患者群體。但同時，罕見病藥物研發(fā)成本高昂，市場容量小，投資回報低，藥企不愿將其作為研發(fā)重點甚至放棄研發(fā)，因此罕見病用藥又稱為“孤兒藥”，這也造成絕大多數(shù)罕見病患者處于無藥可用或者有藥用不起的窘境。

◎ 2023年9月18日，《第二批罕見病目錄》公布。/ 圖：國家衛(wèi)生健康委官網(wǎng)

39深呼吸了解到，今年國談，共有25款罕見病藥物通過形式審查，最終有15款目錄外的罕見病用藥談判/競價成功，覆蓋了16種罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白，數(shù)量創(chuàng)歷史新高。

特別是戈謝病、重癥肌無力等多年未得到解決、社會影響較大的疾病治療用藥被納入目錄。

據(jù)39深呼吸了解，我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，但傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足。

艾加莫德α注射液（簡稱“艾加莫德”）是在我國獲批首個針對重癥肌無力的FcRn拮抗劑。在未進入醫(yī)保目錄之前，艾加莫德年治療費用是30萬元左右，對不少普通家庭來說，負擔(dān)很重。

此外，治療戈謝病的酒石酸艾格司他膠囊作為國內(nèi)首仿藥也被納入了此次醫(yī)保。據(jù)悉，目前僅有賽諾菲的思而贊與武田制藥的維葡瑞兩款戈謝病進口藥物進入中國市場。但作為一種超罕見病，戈謝病涉及的進口高值孤兒藥費用年均過百萬元， 這兩款進口藥物也尚未被納入國家醫(yī)保。

一位罕見病患者家屬告訴39深呼吸，“成人戈謝病口服藥進醫(yī)保后，給兒童戈謝病藥物帶來了曙光。”

除了上述藥物外，PD-1、新冠等藥物的入圍也值得大家關(guān)注，而今年沒進醫(yī)保的企業(yè)一定會在明年卷土重來。

其實對于藥企來說，進入醫(yī)保目錄，只是一個新的開始。

如何落地、最終抵達患者手中才至關(guān)重要。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長黃心宇在接受媒體采訪時表示，之后會落實談判藥物的直接掛網(wǎng)、信息系統(tǒng)調(diào)整等措施，確保談判藥品按照協(xié)議如期的去調(diào)整它的價格；

其次，指導(dǎo)定點醫(yī)療機構(gòu)及時的將目錄新增的藥品納入配備的名單，也要通過定點零售藥店等渠道，提高談判藥品的可及性；

此外，還要加強對目錄內(nèi)藥品使用支付情況的監(jiān)測。

同時，國家醫(yī)保局微信公眾號和官方APP會開通查詢渠道，方便廣大的醫(yī)生和患者及時查詢、購買談判藥品。